꼭 미국에 가야만 하는건 아닐지도..[1]
BLS-M22은 2019년 식약처로부터 DMD 적응증에 대해 희귀의약품 지정을 받았고, 이에 앞서 2017년 FDA로부터도 희귀의약품지정을 받았다. 비엘은 삼성서울병원에서 BLS-M22 임상 1상을 진행, 2020년 말 임상을 마쳤다. 비엘은 해당 임상에서 BLS-M22의 안전성과 내약성을 확인했다.
이 외에도 국내에선 이뮤노포지가 DMD 신약개발을 진행 중이다. 국외 기업으로는 화이자, 제네톤(Genethon), 솔리드 바이오사이언스(Solid Biosciences) 등이 AAV 기반 DMD 유전자치료제를 개발하고 있다
https://www.medipana.com/article/view.php?news_idx=322314
41억 초고가 듀센근이영양증 신약 국내서도 도입 움직임
듀센근이영양증환우회 공식 출범…관련 치료제 도입 활동 전개
남아 2~3세 발병해 10세 전후 근육 퇴화하지만 치료약 없어 소외
바모롤론 등 작년 첫 치료제 나와…원샷 유전자치료제 엘리비디스도
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leganza
삼성일가의 유전적인 희귀난치성 질병을 앓고있어서죠 이병철 할배로 부터 ㅡ
신라호텔 이부진 회장도 앓고있는
CJ 회장또한
샤르코 마리 투스 병
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